“ Si tratta di una pietra miliare importante sulla strada verso una terapia cellulare che può essere utilizzata per curare i pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Il trapianto è stato completato come previsto e la corretta posizione dell’impianto cellulare è stata confermata da una risonanza magnetica. Eventuali effetti potenziali del prodotto STEM PD potrebbero richiedere diversi anni. Il paziente è stato dimesso dall’ospedale e le valutazioni saranno condotte secondo il protocollo dello studio “, afferma Gesine Paul-Visse, ricercatrice principale dello studio clinico STEM-PD, consulente neurologo presso l’Ospedale universitario di Skåne e professore a contratto presso l’Università di Lund in Svezia. .
Ci sono circa otto milioni di persone che vivono con la malattia di Parkinson in tutto il mondo; una malattia che comporta la perdita delle cellule nervose della dopamina nelle profondità del cervello, con conseguenti problemi nel controllo del movimento. Il trattamento standard per la malattia di Parkinson prevede farmaci che sostituiscono la dopamina perduta, ma col passare del tempo questi farmaci spesso diventano meno efficaci e causano effetti collaterali. Ad oggi non esistono trattamenti in grado di riparare le strutture danneggiate del cervello o di sostituire le cellule nervose perdute.
Lo studio STEM-PD sta ora testando una nuova terapia sperimentale volta a sostituire le cellule della dopamina perse con cellule sane prodotte da cellule staminali. Il prodotto cellulare utilizzato è stato sottoposto a rigorosi test preclinici per soddisfare gli standard di qualità dell’Agenzia svedese equivalente della nostra AIFA. Dopo essere state trapiantate, si prevede che le cellule maturino in nuove e sane cellule nervose che producono dopamina all’interno del cervello, quindi dopamina “sana”, ENDOGENA, prodotta dal nostro organismo secondo regole “ecologiche”.
“Con questo studio speriamo di dimostrare che il prodotto cellulare funziona come previsto nei pazienti. Nel corso del tempo, ciò creerà l’opportunità di aiutare molte più persone affette da Parkinson in futuro”, afferma Malin Parmar, professore all’Università di Lund. Dirige il team STEM-PD in stretta collaborazione con i colleghi dello Skåne University Hospital, dell’Università di Cambridge, dell’NHS Foundation Trust degli ospedali universitari di Cambridge e dell’Imperial College di Londra.
“Sono necessari ulteriori studi per portare STEM-PD da questa prima sperimentazione umana fino a un trattamento globale, e abbiamo quindi lavorato in stretta collaborazione con l’azienda farmaceutica Novo Nordisk A/S. Il loro contributo allo studio, così come le linee guida operative e normative, sono stati di fondamentale importanza per avviare questo primo studio sull’uomo e non vediamo l’ora di future collaborazioni”.
Un totale di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito verranno sottoposti a trapianto presso l’ospedale universitario di Skåne, che ha una lunga tradizione in questo tipo di intervento chirurgico. Infatti, lo strumento chirurgico utilizzato nell’attuale studio è stato sviluppato dall’ospedale universitario per il trapianto di cellule già negli anni ’80. A quel tempo, le cellule staminali non erano disponibili e, invece, i neurochirurghi trapiantavano cellule nervose derivate dal tessuto fetale.
“La regione del cervello in cui vengono trapiantate le cellule in questo studio può essere stretta fino a quattro millimetri. Lo strumento chirurgico ha un altissimo livello di precisione e le moderne tecniche di imaging ci aiutano molto”, afferma il neurochirurgo Hjálmar Bjartmarz, che ha eseguito l’intervento di trapianto.
Ai pazienti coinvolti nello studio è stato diagnosticato il morbo di Parkinson almeno dieci anni fa e si trovano in uno stadio moderato della malattia. I ricercatori seguiranno da vicino questi pazienti e nei prossimi anni verranno condotte valutazioni della sopravvivenza cellulare e dei potenziali effetti.
Nessun dato o risultato clinico sarà comunicato finché non sarà stata raccolta e analizzata una quantità sufficiente di materiale proveniente dalla sperimentazione clinica, nel rispetto delle norme sulla riservatezza sanitaria.
