Duodopa® > Fonti e link

Fonti (ENG):

1 PRODUODOPA® (foslevodopa/foscarbidopa soluzione per infusione) Riassunto delle caratteristiche del prodotto. Novembre 2023.
2 Soileau, M., et al. Sicurezza ed efficacia della foslevodopa-foscarbidopa sottocutanea continua in pazienti con malattia di Parkinson in stadio avanzato: uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo. La Neurologia Lancetta. Dicembre 2022.
3 Armstrong, MJ. e Okun, MS. (2020). Diagnosi e trattamento della malattia di Parkinson. Una recensione. JAMA 2020; 323(6): 548-560.
4 “Cos’è il Parkinson?” Fondazione Parkinson. Disponibile all’indirizzo: https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/what-is-parkinsons. Accesso: 29 agosto 2023.
5 Luquin MR et al. Parkinson Dis. 2018; 4047392.
6 Malaty IA et al. (2022). I criteri 5-2-1 identificano i pazienti con malattia di Parkinson in stadio avanzato? Accuratezza dello screening nel mondo reale e onere dei pazienti positivi al test 5-2-1 in 7 paesi. Gainsville: Neurologia BCM.
7 “Esaurimento e fluttuazioni motorie”. L’Europa del Parkinson. Disponibile su https://www.parkinsonseurope.org/about-parkinsons/symptoms/motor-symptoms/wearing-off-and-motor-fluctuations/#:~:text=Wearing%20off%20tende%20to%20accadere,quando% 20farmaci%20saranno%20%20efficaci. Accesso effettuato il 6 novembre 2023. 

Fonti (ITA):

 

 

La classificazione dei farmaci

Fonte: https://temi.camera.it/…

Ai fini della rimborsabilità, i farmaci sono classificati in tre diverse fasce:

  • FASCIA A: comprendente i farmaci essenziali e quelli per le malattie croniche, interamente rimborsati dal SSN, a meno che non sia presente una nota AIFA, che vincola la rimborsabilità a specifiche condizioni patologiche o terapeutiche in atto. La modalità di fornitura dei  farmaci di fascia A avviene attraverso le farmacie territoriali o le strutture sanitarie pubbliche;
  • FASCIA H: comprendente i farmaci di esclusivo uso ospedaliero utilizzabili solo in ospedale o che possono essere distribuiti dalle strutture sanitarie;
  • FASCIA C: comprendente farmaci a totale carico del paziente (ad eccezione dei titolari di pensione di guerra diretta vitalizia – legge 203/2000    ). Con riferimento al regime di fornitura, i farmaci di classe C sono distinti in farmaci con obbligo di prescrizione medica e farmaci senza obbligo di prescrizione medica. I farmaci di classe C senza obbligo di prescrizione medica sono a loro volta distinti in due sottoclassi: farmaci utilizzati per patologie di lieve entità o considerate minori con accesso alla pubblicità (OTC) individuati dalla legge 537/1993   nella fascia C-bis e farmaci senza obbligo di prescrizione medica (SOP), per i quali non è possibile fare pubblicità.

Per approfondire: https://www.fcr.re.it/…

Duodopa® > I Centri

Le strutture a cui rivolgersi:

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Enna

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Dulbecco

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Palermo

Policlinico Giaccone

Prof. Marco D’Ameli

Trattamento disponibile – ad oggi. – nelle seguenti regioni:

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Effettuato il primo trapianto di cellule staminali per curare il morbo di Parkinson

Il 13 febbraio 2023, un trapianto di cellule nervose derivate da cellule staminali è stato somministrato ad una persona affetta da Parkinson presso l’ospedale universitario di Skåne, in Svezia. Il prodotto è stato sviluppato dall’Università di Lund e ora viene testato per la prima volta sui pazienti. Il prodotto del trapianto è generato da cellule staminali embrionali e funziona per sostituire le cellule nervose della dopamina che vengono perse nel cervello parkinsoniano. Questo paziente è stato il primo di otto malati di Parkinson a ricevere il trapianto.

“ Si tratta di una pietra miliare importante sulla strada verso una terapia cellulare che può essere utilizzata per curare i pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Il trapianto è stato completato come previsto e la corretta posizione dell’impianto cellulare è stata confermata da una risonanza magnetica. Eventuali effetti potenziali del prodotto STEM PD potrebbero richiedere diversi anni. Il paziente è stato dimesso dall’ospedale e le valutazioni saranno condotte secondo il protocollo dello studio “, afferma Gesine Paul-Visse, ricercatrice principale dello studio clinico STEM-PD, consulente neurologo presso l’Ospedale universitario di Skåne e professore a contratto presso l’Università di Lund in Svezia. .

Ci sono circa otto milioni di persone che vivono con la malattia di Parkinson in tutto il mondo; una malattia che comporta la perdita delle cellule nervose della dopamina nelle profondità del cervello, con conseguenti problemi nel controllo del movimento. Il trattamento standard per la malattia di Parkinson prevede farmaci che sostituiscono la dopamina perduta, ma col passare del tempo questi farmaci spesso diventano meno efficaci e causano effetti collaterali. Ad oggi non esistono trattamenti in grado di riparare le strutture danneggiate del cervello o di sostituire le cellule nervose perdute.

Lo studio STEM-PD sta ora testando una nuova terapia sperimentale volta a sostituire le cellule della dopamina perse con cellule sane prodotte da cellule staminali. Il prodotto cellulare utilizzato è stato sottoposto a rigorosi test preclinici per soddisfare gli standard di qualità dell’Agenzia svedese equivalente della nostra AIFA. Dopo essere state trapiantate, si prevede che le cellule maturino in nuove e sane cellule nervose che producono dopamina all’interno del cervello, quindi dopamina “sana”, ENDOGENA, prodotta dal nostro organismo secondo regole “ecologiche”.

“Con questo studio speriamo di dimostrare che il prodotto cellulare funziona come previsto nei pazienti. Nel corso del tempo, ciò creerà l’opportunità di aiutare molte più persone affette da Parkinson in futuro”, afferma Malin Parmar, professore all’Università di Lund. Dirige il team STEM-PD in stretta collaborazione con i colleghi dello Skåne University Hospital, dell’Università di Cambridge, dell’NHS Foundation Trust degli ospedali universitari di Cambridge e dell’Imperial College di Londra.

“Sono necessari ulteriori studi per portare STEM-PD da questa prima sperimentazione umana fino a un trattamento globale, e abbiamo quindi lavorato in stretta collaborazione con l’azienda farmaceutica Novo Nordisk A/S. Il loro contributo allo studio, così come le linee guida operative e normative, sono stati di fondamentale importanza per  avviare questo primo studio sull’uomo  e non vediamo l’ora di future collaborazioni”.

Un totale di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito verranno sottoposti a trapianto presso l’ospedale universitario di Skåne, che ha una lunga tradizione in questo tipo di intervento chirurgico. Infatti, lo strumento chirurgico utilizzato nell’attuale studio è stato sviluppato dall’ospedale universitario per il trapianto di cellule già negli anni ’80. A quel tempo, le cellule staminali non erano disponibili e, invece, i neurochirurghi trapiantavano cellule nervose derivate dal tessuto fetale. 

“La regione del cervello in cui vengono trapiantate le cellule in questo studio può essere stretta fino a quattro millimetri. Lo strumento chirurgico ha un altissimo livello di precisione e le moderne tecniche di imaging ci aiutano molto”, afferma il neurochirurgo Hjálmar Bjartmarz, che ha eseguito l’intervento di trapianto.

Ai pazienti coinvolti nello studio è stato diagnosticato il morbo di Parkinson almeno dieci anni fa e si trovano in uno stadio moderato della malattia. I ricercatori seguiranno da vicino questi pazienti e nei prossimi anni verranno condotte valutazioni della sopravvivenza cellulare e dei potenziali effetti.

Nessun dato o risultato clinico sarà comunicato finché non sarà stata raccolta e analizzata una quantità sufficiente di materiale proveniente dalla sperimentazione clinica, nel rispetto delle norme sulla riservatezza sanitaria.

Importanza del sonno nella malattia di Parkinson

Il 70% delle persone con Parkinson presentano disturbi del sonno. Se si chiede ad una PwP com’è la qualità del suo sonno, molti inizialmente non denunciano alcun disturbo, solo in seguito a domande specifiche (scale di valutazione) dichiarano e riconoscono la cattiva qualità del proprio sonno.

Le possibile cause

  • La terapia farmacologica (E’ tipico il caso in cui viene prescritto un farmaco dopaminergico prima di coricarsi …)
  • Dolore alle articolazioni, rigidità e crampi
  • Sindrome delle gambe senza riposo (Restless Legs Syndrome)
  • Errato setting della camera da letto (temperatura, umidità, etc.)
  • Difficoltà nella respirazione / apnee
  • Materasso o cuscino non adatti
  • Discussioni o altre fonti di stress nella parte finale della giornata
  • Cena “pesante”
  • Fonti di luce lasciate accese nel corso della notte
  • Telefonino lasciato acceso / in ricarica nella stanza da letto
  • Quanto detto vale per tutti quindi sIa per pazienti che per i Caregiver, in tal senso potremmo affermare che
  • la cattiva qualità del sonno è “contagiosa” rispetto al partner.

Perchè è FONDAMENTALE avere una buona qualità del sonno ?

Nella malattia di Parkinson è fondamentale lavorare sull’APPRENDIMENTO MOTORIO, che è un processo che permette attraverso l’esperienza guidata, specifica e ripetuta di riapprendere e migliorare i movimenti. DURANTE IL SONNO, ed in particolare nella fase di sonno profondo denominato REM, avviene il consolidamento di quanto appreso nel corso la giornata.

SONO TANTI GLI STUDI, I CUI RISULTATI SONO EVIDENTI E MOSTRANO COME IL SONNO È UN PERIODO CRUCIALE PER QUELLO CHE NOI APPRENDIAMO, MOLTO PIÙ CRUCIALE DI 7-8 ORE DI VEGLIA, dove vi sono nuovi stimoli, adattamenti ecc.

Per questo motivo è importante cercare di migliorare la qualità del sonno di tutti i pazienti con Malattia di Parkinson.

Approfondimenti:à

Le emozioni: arma a doppio taglio

L’altra sera camminavo, malino perché ero già in off pieno (fine effetto delle medicine), in una strada di periferia. Non c’era praticamente nessuno in giro, silenzio totale fatta eccezione per alcuni ragazzi fuori da un bar dall’altra parte della strada.

Quando sono passato davanti a loro hanno smesso di parlare, non mi sono girato, ho fatto faticosamente altri pochi metri e sentivo le gambe più rigide.
Poi qualcuno ha detto qualcosa in dialetto e tutti hanno riso di gusto. Le mie gambe sono diventate di pietra e per arrivare, dovevo fare solo 150 mt, ci ho messo mezz’ora.
Sono arrivato sfinito, sudato fradicio, ansimante.

Elementi di riflessione:

1) I sintomi sono molto legati alla sfera emotiva e nessuno a scuola ci ha mai spiegato cosa sono le emozioni, come si gestiscono, come si leggono le nostre e quelle degli altri, ma specialmente come si navigano.
Non pensate di poterle gestire, perché non si può fare. Sarebbe ancora più funzionale capire quanto le emozioni siano contagiose. Per questo ho pensato di inserire tra i contenuti del sito dell’associazione, una sezione intera dedicata all’Intelligenza Emotiva per la quale, sono sicuro, l’amica Veru Gennari sarà una fonte preziosa e ricca di info e spunti;

2) Per un parky uscire di casa è un gesto epico: una barriera architettonica, una macchina parcheggiata sul marciapiedi, quattro deficienti che fanno una battuta, possono inchiodarti. E quando esci lo sai.
Quindi mi rivolgo ai caregivers: pensate a questo, questo non significa che dovete trattarci come bambini ed accompagnarci per mano, sarebbe forse peggio, ma rispettate le nostre remore e metteteci nella condizione di affrontarle al meglio;

3) Per un caregiver vedere uscire di casa il proprio caro è una fonte di ansia. Ce la farà? Si ricorderà di prendere le medicine? E se si blocca? Se casca? Se qualcuno lo schernisce? Quindi mi rivolgo ai parky: a volte ci sembra che i nostri caregivers siano molto ansiosi! Magari lo sono, ma quando chiediamo loro di mettersi nei nostri panni facciamolo anche noi a nostra volta;

4) In merito a come gli altri ci vedono, ci giudicano, ci insultano, anche solo con uno sguardo di pena, invito tutti a prendere visione di questo video che mi ha passato Elisa Rovelli. Come dice lei: “torniamo umani, comunichiamo come forse non abbiamo mai fatto”, magari concedendoci di guardare le cose con gli occhi di un bambino.

Voi cosa ne pensate?

Giulio Maldacea

“Dottore, ma lei zoppica”

Da un’osservazione banale inizia un’avventura che di banale non ha niente, come scoprire di essere affetti dal Morbo di Parkinson ad appena 44 anni. È quanto successo a Pasquale Venneri, medico odontoiatra con una lunga carriera di rappresentanza nella categoria, oggi membro anche del consiglio direttivo dell’Associazione Parkinson di Modena, che in queste pagine ironiche, sincere e dirette ci racconta la sua esperienza quotidiana di malato, le difficoltà, le paure e le sfide che deve affrontare chi si trova in questa condizione e tutti coloro che gli stanno accanto.

Ma non c’è solo la malattia, ci sono anche i ricordi, le esperienze di vita, i paesaggi, gli amori e le emozioni, perché un malato non è la sua malattia, è una persona, e questo libro ce lo ricorda a ogni pagina.

Nota dell’editore ARTESTAMPA EDIZIONI

Ivana Bouché Recensione a cura di Ivana Bouché che ringraziamo per la preziosa collaborazione.
Coordinamento e conduzione del Gruppo di Lettura a cura di Giulio Maldacea.

“Lo scritto di Pasquale Venneri ”IO e IL CICCILLO_ La mia vita con il Parkinson” è un inno alla vita, nonostante tutto, dove il racconto di episodi prima della diagnosi si alterna a scene sulle fasi della malattia, il morbo di Parkinson, che lui chiama ironicamente “ IL CICCILLO”.

Per Venneri, medico odontoiatra, colpito dalla malattia in età giovanile, questo libro rappresenta una prima esperienza di scrittura, realizzata nel corso di vari anni, fino alla pandemia da COVID 19. L’obiettivo, esplicitato nel testo, è quello di far conoscere al lettore il morbo di Parkinson perché – dice l’autore – se ne conosce ancora ben poco e l’unica speranza sta nella ricerca; ma il libro va ben oltre, proponendo un modello di vita.

Da ragazzo, la sua esistenza era trascorsa con un padre molto distante e severo e una madre forte e determinata, ma innamorata e succube del marito. L’unica persona che aveva dato momenti di gioia alla sua giovinezza era stata la “mamma greca”, una donna che spesso lo teneva con sé, insieme al marito.

Il racconto di questa parte della sua vita dipinge efficacemente il periodo storico tra gli anni ’50 e la fine del secolo scorso, contraddistinto dalla presenza di un padre padrone nelle famiglie di media borghesia, condizionato da credenze antiche di fantasmi raccontate dai nonni, appiattito su un’idea di disabilità vissuta come vergogna, attraversato da un generale sentimento di ribellione interpretato dai movimenti studenteschi del ’68,  ma anche da una volontà di progresso e di affermazione positiva.

La diagnosi di Parkinson era caduta come una tegola sulla testa di Pasquale, stravolgendo anche la professione di odontoiatra, che amava profondamente. Ma lui era riuscito a salvare l’attività, organizzando uno studio medico che coinvolgeva collaboratori di varie specializzazioni, tra i quali anche la seconda moglie, che – scrive –  “è molto brava e vede il lavoro ed il rapporto con il paziente come lo vedo io”.

Nel libro vengono presentati molti episodi della sua vita prima e dopo la diagnosi e molti personaggi che l’hanno attraversata, a volte scendendo anche in dettagli che, ad una lettura veloce, appaiono superflui ma che, invece, sottolineano che la vita, con o senza la malattia, è costituita da un’altalena di episodi e personaggi positivi e negativi, che hanno, comunque, un loro significato e una ripercussione sui sentimenti e sulla vita successiva. Basta citare, per tutti, i timori che Pasquale nutriva quando la moglie era incinta di Viola, timori che lui stesso riconduce al ricordo della disabilità della sorellina Lidia.   

Complessivamente, la scrittura corretta e garbata del testo rende piacevole la lettura, anche nei tratti più pesanti del racconto; la vita cambia, dopo una diagnosi di Parkinson e cambiano le relazioni con il proprio corpo e con gli altri e, in particolare, con la famiglia: per esempio diviene impossibile anche un semplice gesto di tenerezza quotidiana, come quello di tenere in braccio la figlioletta, la femmina da lui tanto desiderata.

Ma proprio le relazioni sono il centro della vita: la moglie vive con lui la malattia, portandogli il pranzo, aiutandolo a cambiare posizione quando è bloccato e il materasso “scotta”, intervenendo in momenti paradossalmente tragicomici, come quando lui è rimasto attaccato ad un palo; sono presenti anche tanti amici, che, per esempio, lo allertano sui pericoli nel trascurare la sua depressione; ricerca nuove relazioni attraverso l’attività in associazioni; mantiene vivo l’amore per il fratello, al quale dedica il libro.

Dalla lettura traspare, in modo anche esplicito, la contraddizione che queste relazioni generano in lui: da una parte, esse rappresentano un motivo di impegno e vitalità, dall’altra una sorta di dipendenza, che lo fa sentire un peso per gli altri e una limitazione per sé.

In definitiva, il libro rappresenta in modo completo la realtà e gli stati d’animo di una persona allo stadio avanzato della malattia, in coerenza con l’obiettivo di sensibilizzare il lettore.   Ma, accanto ad un sottofondo doloroso, emerge con forza la volontà e la capacità di reagire. La frase conclusiva del libro “Reagiamo insieme, ce la possiamo fare”, riferita alla pandemia da COVID 19, rappresenta il sentimento che pervade tutto il percorso di vita descritto nel libro.

La  lettura del testo che, a dispetto del contenuto pesante, si presenta agile e piacevole, è consigliabile ad un pubblico molteplice: entrando nel merito delle implicazioni fisiche, psicologiche e sociali del morbo di Parkinson, come vissuti dal malato, i caregiver possono meglio immedesimarsi nei propri congiunti assistiti; ma può anche risultare interessante per gli operatori sanitari e per chiunque  voglia conoscere meglio, dal punto di vista del paziente, la malattia, che colpisce l’1% della popolazione italiana; ma il libro va  oltre la vita di un parkinsoniano e qualunque lettore lo apprezzerà anche per la fine rappresentazione storica della cultura della seconda metà del novecento e per il filo che unisce tutto il racconto: l’ironia, la capacità di reagire, l’impegno, le relazioni, sono  la chiave per sopportare anche condizioni molto dolorose e sperare in un futuro.”

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Redazione – redazione@wikiparky.tv
Revisione: 1.0 del 16-01-22

Genetica ed ereditarietà nel Parkinson (sintetico)

Fonte e articolo completo: link

In seguito ai lavori di questi ultimi 10 anni l’ipotesi di un’origine genetica si è infatti considerevolmente rinforzata. Gli studi epidemiologici rivelano dal 10 al 25% di casi familiari. Sono state descritte diverse grandi famiglie di morbo di Parkinson con una trasmissione autosomica dominante delle quali alcune sono principalmente originarie della Grecia e dell’Italia e sono associate ad una mutazione del gene PARK 1. Questo gene codifica per una proteina, l’α-sinucleina che viene trovata nei corpi di Lewy, e la cui presenza costituisce uno dei criteri di diagnosi anatomica essenziale del morbo idiopatica di Parkinson. Tuttavia, questa mutazione è rara e non è osservata nei casi sporadici di morbo di Parkinson. In compenso, le forme precoci di morbo di Parkinson, sia di tipo famigliare a trasmissione autosomica recessiva, ma anche di tipo sporadico, sono frequentemente associate ad una mutazione di un altro gene che codifica per una proteina chiamata parkina (PARK 2). Queste forme sono state descritte inizialmente in Giappone, ma sono comuni anche in Europa e in altri continenti. Si distinguono anatomicamente per l’assenza di corpi di Lewy. Altri geni o loci molto meno conosciuti sono implicati nelle forme familiari autosomiche dominanti (PARK 3, 4, 5 e 8), particolarmente il gene UCH-L1 implicato nel processo di degradazione delle proteine dell’ubiquitina, o nelle forme autosomiche recessive (PARK 6 e 7). Accanto alle forme genetiche pure (monogeniche), che restano minoritarie, le ricerche basate sui fattori di predisposizione genetica sono state meno fruttuose con risultati contraddittori, sia che si trattasse dell’associazione di certe varianti alleliche del gene CIP2D6 o di altri geni candidati associati alla presenza del morbo di Parkinson. In conclusione, la fisiopatologia del morbo di Parkinson non è stata ancora delucidata. Quest’ultima è probabilmente di origine multifattoriale, al tempo stesso genetica (particolarmente nei casi ad esordio precoce) e ambientale (in particolare nelle forme ad esordio tardivo). Lo studio delle forme monogeniche ci ha rivelato che la malattia di Parkinson può avere diverse cause e che certi meccanismi implicati in queste forme potrebbero contribuire anche alla comparsa del morbo di Parkinson idiopatico.