Il 2021 comincia bene ! Due nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Parkinson accendono le speranze della famiglie che combattono quotidianamente la patologia.
Neuroni dopaminergici di ricambio
Avevamo già parlato in un articolo del 2018 delle possibilità offerte dagli studi sulle cellule riprogrammate dopo che avevamo partecipato a Bergamo Scienza. L’articolo che avevamo scritto (“Cellule staminali : nuovi orizzonti nella cura del Parkinson“) si concludeva così :
“Quando sarà disponibile la nuova terapia, sia essa quella illustrata o altre che stanno procedendo parallelamente, potremo potenzialmente fermare la progressione della patologia, forse potremo recuperare in parte o del tutto i danni causati al sistema motorio, più difficilmente potremo riparare i danni neurologici.”.
Il nostro compito ora come pazienti è quello di PRESERVARCI, ossia curarci nel migliore dei modi e limitare al massimo i danni al nostro fisico.
Sono passati poco più di due anni e quella speranza ora è diventata una prospettiva. L’FDA (l’equivalente dell’AIFA negli Stati Uniti) ha autorizzato uno studio di Fase 1 su esseri umani per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’impianto di neuroni dopaminergici “di ricambio” che dovrebbero andare a rimpiazzare quelli distrutti dalla malattia di Parkinson. Questo significa che siamo davanti alla prima reale prospettiva di CURA del Parkinson. Stiamo parlando di una terapia che potrebbe bloccare la progressione e potenzialmente anche far regredire la patologia. Ricordiamo che, ad oggi, tutte l’offerta terapeutica disponibile per il Parkinson agisce solo a livello sintomatologico.
BlueRock Therapeutics, una società biofarmaceutica controllata da Bayer AG, in collaborazione con il Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), ha annunciato che la FDA ha autorizzato uno studio di Fase 1 (Ph1) in pazienti con malattia di Parkinson (PD) in fase avanzata. Questo è il primo studio negli Stati Uniti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali pluripotenti in pazienti con malattia di Parkinson.
“Questo è un grande passo per il campo delle cellule staminali per testare finalmente su umani una cura basata su neuroni dopaminergici veramente pronti all’uso“, ha detto Lorenz Studer, MD, co-fondatore scientifico di BlueRock e Direttore del Dipartimento di Biologia delle cellule staminali presso MSK.“.
Questa sperimentazione è il culmine di un decennio di arduo lavoro collaborativo basato su una scienza molto rigorosa. “È una pietra miliare importante sulla strada verso la riparazione rigenerativa del cervello”, ha affermato la Dr.ssa Viviane Tabar, ricercatrice fondatrice di BlueRock e presidente del dipartimento di neurochirurgia di MSK.
“Oggi, non esiste un trattamento che curi la malattia di Parkinson. Attraverso questo processo e quelli che seguiranno, speriamo di rendere disponibile qualcosa di veramente innovativo”, ha dichiarato Emile Nuwaysir, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di BlueRock. “La nostra terapia ha lo scopo di sostituire i neuroni dopaminergici del mesencefalo persi nella condizione degenerativa per ricostruire il circuito neurale, e quindi ripristinare il controllo motorio ai malati di Parkinson. Ciò potrebbe cambiare il paradigma di trattamento per milioni di pazienti, oltre a dimostrare per la prima volta che la malattia degenerativa è, in linea di principio, reversibile. Crediamo che questo rappresenterebbe un enorme passo avanti per la comunità parkinsoniana in tutto il mondo e per la medicina”.
Lo studio prevede di arruolare dieci pazienti che inizieranno con un primo studio clinico presso Weill Cornell Medicineo. L’obiettivo principale dello studio di Fase 1 è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule a un anno dal trapianto. Gli obiettivi secondari dello studio saranno le prove della sopravvivenza delle cellule trapiantate e degli effetti motori a uno e due anni dopo il trapianto, valutando la sicurezza, la tollerabilità e la effettiva fattibilità del trapianto su larga scala.
Chi è BlueRock Therapeutics ?
BlueRock Therapeutics è un’azienda leader nella terapia cellulare ingegnerizzata con la missione di sviluppare farmaci rigenerativi per malattie intrattabili. BlueRock Therapeutics ha sviluppati una piattaforma per creare nuovi farmaci per indicazioni neurologiche, cardiologiche e immunologiche.
La tecnologia di differenziazione cellulare di BlueRock Therapeutics ricapitola la biologia dello sviluppo cellulare per produrre autentiche terapie cellulari, che sono ulteriormente ingegnerizzate per funzioni aggiuntive. L’utilizzo di queste terapie cellulari per sostituire il tessuto danneggiato o degenerato offre il potenziale per ripristinare o rigenerare la funzione persa. BlueRock Therapeutics è stata fondata nel 2016 da Versant Ventures e Bayer AG e ha capitalizzato con uno dei più grandi finanziamenti mai realizzati nella storia delle biotecnologie.
La cultura di BlueRock Therapeutics è definita dall’innovazione scientifica, i più alti standard etici e l’urgenza di portare trattamenti trasformativi a tutti coloro che ne trarrebbero beneficio. Per maggiori informazioni visita bluerocktx.com .
Fonte : Johns Hopkins Medicine
