“Differentiating the Hope from the Hype”

(Trad. “Differenziare la speranza dalla propaganda”)

Questo era il titolo originale di un articolo pubblicato il 20 agosto 2016 che faceva seguito ad un anno di pesanti critiche che il mondo scientifico ha posto ai risultati pubblicati dal una ricerca di Fase 2 sull’efficacia del farmaco Nilotinib (nome commerciale Tasigna® – prodotto dalla Novartis) ed originariamente approvato come terapia di seconda linea per la leucemia mieloide cronica (CML). 

Troppe contraddizioni. Facciamo chiarezza.

Abbiamo ricevuto molte richieste di chiarimento da parte di pazienti e caregiver su questa faccenda estremamente controversa. Abbiamo quindi attivato un piccolo gruppo di lavoro che ha condotto una ricerca piuttosto approfondita che vi riassumiamo di seguito.

Cronologia :

• Maggio 2014 | A seguito della pubblicazione di un preclinico cominciano a circolare voci che il farmaco Nilotinib potrebbe avere effetti protettivi sul sistema dopaminergico  (ref. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24786396)
• Ottobre 2015 | Un team di ricercatori del Georgetown University Medical Center (Washington, USA) in occasione del meeting annuale della Society for Neuroscience, tenutosi a Chicago presenta i risultati di una sperimentazione riportando un miglioramento della cognizione e delle capacità motorie in un piccolo gruppo di pazienti a cui è stato somministrato in offlabel (Wikipedia) il farmaco Nilotinib® per il trattamento di Parkinson ed altre patologie.
• Luglio 2016 | Una pubblicazione frena gli entusiasmi sottolineando l’importanza di estendere la sperimentazione ad uno studio più ampio. (ref. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27434298)
• Gennaio 2017 | Il team della Georgetown dichiara nuovamente risultati molto positivi circa l’impiego del farmaco per il trattamento del Parkinson. 
• Dicembre 2019 | La Michael J. Fox Fundation pubblica un articolo il cui titolo sembra finalmente chiarire la situazione : “Sebbene sicuro e tollerabile, Nilotinib non mostra benefici nel trattamento della malattia di Parkinson”.
  (ref. https://www.michaeljfox.org/publication/though-safe-and-tolerable-nilotinib-does-not-show-promise-benefit-phase-ii-nilotinib)
• Dicembre 2019 | Su Jama Neurology viene pubblicato un articolo che riporta sufficienti benefici potenziali tali da giustificare un studio di Fase 3. (ref. https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2757499?guestAccessKey=b9fd1299-e59e-4124-8537-b788fd14a892&utm_source=For_The_Media&utm_medium=referral&utm_campaign=ftm_links&utm_content=tfl&utm_term=121619).
  Nella stessa data e nei giorni successivi escono diversi articoli che evidenziano le incongruenze interpretative dei risultati (Ad esempio : https://www.npr.org/sections/health-shots/2019/12/16/787967430/a-cancer-drug-for-parkinsons-new-study-raises-hope-draws-criticism?fbclid=IwAR1s3Gul1k0rRhz1gRQH1gqLxfuHCrTnI6CVv3Gf33tX4eF96JNAMs3Gc4k&t=1579090220246)

Cosa abbiamo capito

Abbiamo letto ed analizzato molto materiale disponibile online oltre ad aver avuto accesso ad articoli integrali (paper). Abbiamo inoltre avuto modo di confrontarci con persone che hanno preso parte alle sperimentazioni. Mettendo tutte le informazioni a sistema ne deduciamo che :

1. sono stati fatti annunci e dichiarazioni evidentemente con finalità propagandistica e non supportati da dati scientifici condivisi;
2. è estremamente dannoso per l’intero mondo della ricerca offrire speranze poi non supportabili dal reale impiego;
3. ad oggi il farmaco Tasigna® NON è autorizzato per il trattamento del Parkinson;
4. estendere l’autorizzazione di un farmaco ad una patologia non originariamente prevista è molto conveniente in termini di tempistica ed investimenti rispetto allo sviluppo di un farmaco ex-novo;
5. ci sono altre ricerche inerenti lo stesso “filone” (Target in terminologia scientifica : “ridurre i livelli di sinucleina e tau tramite inibitori Abl”) che resta assolutamente promettente e degno di approfondimenti. Citiamo ad esempio i seguenti studi DEDICATI :

1. • IkT-148009 https://www.inhibikase.com/pipeline/ikt-148009-for-parkinsons-disease/
   • FB-101 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04165837 
   • K0706 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03655236

Se volete sapere perchè un farmaco impiega tanto tempo ad essere studiato e reso disponibile potete leggere il seguente articolo : http://comitatoparkinson.it/…

Cosa ne pensano gli addetti ai lavori

Abbiamo chiesto un parere ad alcuni addetti ai lavori (tecnici di laboratorio, ricercatori e medici) su come interpretare questi messaggi non sempre così lineari riportati dai media sugli esiti delle ricerche scientifiche.

La prima a risponderci è stata la Dott.ssa Veronica Ghiglieri, Ph.D. in neuroscienze, biologa ricercatrice, di cui riportiamo uno stralcio della email di risposta :

• “…E’ un iter comune della sperimentazione passare attraverso fasi di entusiasmo per risultati inizialmente promettenti per poi osservare una mancata conferma nei trial di fase successiva. Questo procedere però garantisce uno standard di qualità della ricerca, permette di salvare risorse e ridisegnare un piano sperimentale, potenzialmente più efficace. “
• “nulla è certo fuori dalla sperimentazione clinica, che questa è l’unica garanzia che abbiamo per avanzare nella conoscenza e quindi nella cura.”
• “La ricerca deve essere libera e creativa, cercare la verità attraverso un percorso, spesso doloroso per chi aspetta la cura ma anche per chi vorrebbe portare un cambiamento epocale sulla società. Per questo la ricerca va protetta mentre fa il suo corso e voi del Comitato, che siete capaci di essere visionari ma anche difensori dell’evidenza scientifica, lo state facendo benissimo.”

Cosa ci ha risposto la Novartis Italia

Ad oggi non abbiamo ricevuto alcuna risposta.